[河北新聞]2013年，石家莊市民王先生被確診患有多灶性運動神經病，這種病在全世界目前只有300多例。治療這種病惟一有效的方法就是大劑量靜脈注射免疫球蛋白。這種藥沒有納入醫保報銷目錄，只能靠患者自費。王先生大概每兩個月就要輸一次丙球，每次花費近4萬元。

　　記者了解到，目前世界上發現的罕見病約有六七千種，這類患者人數較少，但治療費用往往不是一己之力能夠支持。王先生及其家人呼吁醫保政策能夠考慮罕見病患者群體的特殊用藥需要，從制度上保證罕見病患者能夠得到及時的治療。

　　遭遇

　　家里頂梁柱突患罕見病

　　王先生今年55歲，平時很少生病。2011年起，他感覺左手手指無力，連給自己剪指甲都有些困難，到醫院檢查卻沒發現什么大問題。后來癥狀反復發作，嚴重時連鍋都提不起來。2013年3月，王先生到石家莊各大醫院的神經內科、手科、外科輪番檢查，有醫生初步診斷有可能是多灶性運動神經病。“當時一聽這名字我們就有點懵，感覺太陌生了。”王先生的妻子周女士說，后來王先生去北京協和醫院、北京宣武醫院做了一系列檢查后，正式被確診為多灶性運動神經病。“上網一查才知道是一種非常罕見的病，全世界目前只有300多例。”周女士說，這是一種少見的脫髓鞘性周圍神經疾病，近年來才從運動神經元病中分離出來，治療這種病惟一有效的藥物是靜注人免疫球蛋白(丙球)，“大劑量靜脈注射免疫球蛋白治療，對90%的患者有效。”

　　困境

　　“救命藥”一次要花3萬多

　　周女士告訴記者，王先生自從確診后，醫生就建議輸丙球。2013年6月初和7月初，王先生連續輸了兩次，每次需要輸55只丙球，每次需要近4萬元，“連續輸了兩個月，總算好多了，但是9月底病情又反復了。”藥費難以承擔，王先生曾想放棄治療任其發展，后來在家人和同事的鼓勵下，還是決定堅持治療。2013年11月和今年3月，又輸了兩次丙球。

　　一年來，王先生一共輸了5次丙球，基本上每兩個月就需要輸一次，僅這一項花費就高達十幾萬元。雖然王先生所在單位有市醫保，但丙球沒有納入醫保報銷目錄，屬于自費藥，單位內部的補充醫保也沒將其納入補貼范圍。如果病情繼續發展，也許只能終身用藥，每年需要輸五到六次丙球，但這樣昂貴的治療費用一般的家庭根本沒法承擔。

　　呼吁

　　罕見病群體不能只靠捐助活著

　　“很多家庭比我們還貧困，治療更是舉步維艱。”周女士說，她曾經遇到過一個和王先生患有同樣病的病友，是個70多歲的老人，因為花費太大，老人基本放棄了治療。“放棄，就意味著慢慢地會全身無力甚至萎縮，最終器官衰竭而死亡。明明有藥可治，卻無力去治，這是我最痛苦的地方。”周女士說，其實像糖尿病人需要注射胰島素一樣，丈夫只要定期注射丙球，就能像正常人一樣活著。

　　采訪最后，記者提議募捐時，周女士說：“捐助也許能解決我們一時的困難，但不能解決一輩子的問題。罕見病群體也不能永遠靠別人的捐助活著。我最大的期待是，政府醫保能伸出援手，從制度上保證罕見病患者能夠繼續活下去。”周女士說，她現在正以個人的名義向醫保部門申請，希望能在政策上對特殊病種的特殊用藥區別對待。“比如靜注人免疫球蛋白對于普通病種屬于營養藥，但是對于多灶性運動神經病卻是惟一有效的藥品。”

　　目前石市城鎮職工醫保和城鎮居民醫保都有關于特殊病病種和慢性病病種的具體規定，但是對于像多灶性運動神經病這類罕見病，還沒有專門的政策。而按照現行政策，免疫球蛋白屬于限制性用藥，只有部分病種可以報銷，像王先生所患的這種病，用藥需自費。

　　罕見病，又被稱作“孤兒病”，世衛組織將罕見病定義為患病人數占總人口的0.65-1%之間的疾病或病變。除多灶性運動神經病外，瓷娃娃、黏寶寶、玻璃人、蝴蝶結、月亮孩子……這些屢屢見諸報端的病癥都屬于罕見病。罕見病患者群體人數少，但藥品價格也非常昂貴，一旦家中有成員患上這種病，往往就意味著一個家庭的災難。很多罕見病患者迫于經濟壓力，只好放棄治療。